⽇本における希少疾患の課題
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目次
1.概要
2.課題及び目的
3.希少疾患の概要
4.エコシステムを形成するステークホルダーの概要
5.希少疾患患者の抱える苦悩「ペイシェント・ジャーニー」における課題
6.患者の苦悩を増幅させる「負の連鎖」の考察
7.「根本的原因」の考察ー海外の事例とともに掘り下げる―
・根本的原因1：患者が組織的に発信・要望することに慎重である
・根本的原因2：政府の希少疾患対策の優先度が上がりにくい
・根本的原因3：新薬の臨床開発ハードルが高い
・根本的原因4：医師の希少疾患知識習得や専⾨家連携が進みにくい
8.希少疾患患者の課題を解決するエコシステム創設に向けた提言
・提言1：希少疾患の社会的認知を向上させるため、、患者団体と産官学医が⼀体となる仕組みを構築する
・提言2：早期診断、適切な医療の提供のため、民間の資源や活力を結集し、疾患啓発を強力に推進するための環境を整備する
・提言3：ネットワーク型の医療提供体制の構築を強化する
・提言4：希少疾患の患者レジストリの整備、健康・医療データの利活⽤などを通じて、新薬開発を加速させる
・提言5：デジタル技術の活用により患者の治療生活への支援を加速させる
9.結論
資料編
・資料1.希少疾患に関する重要用語（五十音順）
・資料2.略語（本⽂に登場する主な略称）の説明
・資料3.出典