• 国内第Ⅲ相臨床試験（HGT-GCB-087試験¹⁾）において、本剤を投与した6例中3例（50.0％）に副作用が認められた。副作用の内訳は、悪心/嘔吐、湿疹、網膜剥離/増殖性網膜症（各1例（16.7％））であった。Infusion reactionは1例（16.7％）に認められた。

• 海外臨床試験（海外第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験：TKT025試験²⁾、海外第Ⅲ相臨床試験(TKT032試験³⁾・HGT-GCB-039試験⁴⁾)及び海外第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験：TKT034試験⁵⁾）において、本剤を投与した94例中44例（46.8％）に副作用（臨床検査値異常変動を含む）が認められた。主な副作用は、頭痛10例（10.6％）、浮動性めまい7例（7.4％）、関節痛6例（6.4％）、悪心6例（6.4％）、背部痛5例（5.3％）等であった。Infusion reactionは37例（39.4％）に認められた。（承認時）

• 重篤な有害事象は、HGT-GCB-087試験¹⁾で網膜剥離1例、TKT032試験³⁾で60単位/㎏群において大発作痙攣1例、HGT-GCB-039試験⁴⁾で本剤群において3例（血小板減少症、痙攣、アレルギー性鼻炎で各1例）、TKT034試験⁵⁾で4例（アナフィラキシー様反応、顔面腫脹及び蕁麻疹、薬物過敏症、関節痛で各1例）に認められた。TKT025/TKT025EXT試験²⁾、HGT-GCB-044試験⁶⁾においては認められなかった。

• 投与中止に至った有害事象は、TKT034試験⁵⁾で1例（アナフィラキシー様反応）に認められた。HGT-GCB-087試験¹⁾、TKT025/TKT025EXT試験²⁾、TKT032試験³⁾、HGT-GCB-039試験⁴⁾、HGT-GCB-044試験⁶⁾においては認められなかった。

• 死亡に至った有害事象はHGT-GCB-044試験⁶⁾で本剤群において死亡例1例（痙攣）が認められたが、治験薬との関連はなく、ゴーシェ病の進行に関連すると判断された。HGT-GCB-087試験¹⁾、TKT025/TKT025EXT試験²⁾、TKT032試験³⁾、HGT-GCB-039試験⁴⁾、TKT034試験⁵⁾においては認められなかった。

1)承認時評価資料（国内第Ⅲ相臨床試験：HGT-GCB-087試験）
2)承認時評価資料（海外第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験：TKT025/025EXT試験）
3)承認時評価資料（海外第Ⅲ相臨床試験：TKT032試験）
4)承認時評価資料（海外第Ⅲ相臨床試験：HGT-GCB-039試験）
5)承認時評価資料（ 海外第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験：TKT034試験）
6)承認時評価資料（ 海外第Ⅲ相継続試験：HGT-GCB-044試験）
詳細は最新の電子添文をご参照ください。