試験概要

目的

日本人遺伝性血管性浮腫（HAE）患者を対象にタクザイロ300mgを反復皮下投与したときの有効性及び安全性を評価する。

対象

HAE（Ⅰ型又はⅡ型）患者12例

評価項目

主要評価項目：Day 0 ～182における無発作状態を達成した被験者の割合
有効性におけるその他の評価項目：各有効性評価期間中に治験責任医師が確認したHAE発作発現回数とベースラインからの平均低下率　等
安全性評価項目：有害事象　等

試験デザイン

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患者背景

• ※1：インフォームドコンセントによる同意取得日の年齢。
• ※2：導入期のHAE発作発現回数は、導入期間中に発生したHAE発作発現回数を導入期の日数で除し、28日を乗じて算出した。
• HAE：遺伝性血管性浮腫、SD：標準偏差

有効性

1.Day 0～182における無発作状態を達成した被験者の割合（主要評価項目）

Day 0～182に無発作であった被験者の割合は、41.7%（5/12例）でした。

2. 各有効性評価期間中に治験責任医師が確認したHAE発作発現回数とベースラインからの平均低下率（有効性におけるその他の評価項目）

各有効性評価期間中のHAE発作発現回数の4週間あたりの平均値（SD）は、Day 0～182で1.17回（2.50）、Day 0～364で1.21回（2.60）、Day 70～182で1.14回（2.51）、Day 70～364で1.20回（2.63）でした。ベースラインからの平均低下率（SD）は
Day 0～182で-77.10%（29.15）、
Day 0～364で-73.97%（35.39）、
Day 70～182で-80.29%（26.20）、
Day 70～364で-74.40%（34.62）でした。

• ※1：ベースラインに治験責任医師が確認したHAE発作発現回数は、被験者ごとに、導入期間に治験責任医師が確認したHAE発作発現回数をその投与期間の日数で除し、28日を乗じた。
• ※2：投与期間中に治験責任医師が確認したHAE発作発現回数は、被験者ごとに、投与期間に治験責任医師が確認したHAE発作発現回数をその投与期間の日数で除し、28日を乗じた。
• ※3：4週間あたりのHAE発作発現回数のベースラインからの低下率は、100%×（投与期間中の4週間あたりのHAE発作発現回数−ベースラインの4週間あたりのHAE発作発現回数）/ベースラインの4週間あたりのHAE発作発現回数で算出した。
• HAE：遺伝性血管性浮腫、SD：標準偏差

安全性

1. 有害事象の発現頻度（HAE発作関連事象を除く）

治験薬との因果関係が否定できない有害事象は、タクザイロ300mgを1回以上皮下投与した被験者（全症例）で66.7%（8/12例）に認められました。
本試験において、重篤な副作用、投与中止に至った有害事象、死亡例は認められませんでした。

• ※1：TEAEは、治験薬の投与開始後に発現した有害事象又は治験薬の投与開始前から発現していたが、投与開始後に重症度が悪化した又は治験薬と関連ありと判断された有害事象と定義する。因果関係が否定できないTEAEは、治験責任医師により治験薬との因果関係があると判断されたTEAEとした。
• ※2：投与期間Bでは投与期間Aと同じ2週に1回の用法で投与したが、投与期間中に26週間連続してコントロール良好（無発作）であった被験者については、治験責任医師の判断に基づき、4週に1回投与へ変更可能とした。
• HAE：遺伝性血管性浮腫、TEAE：治験薬投与後に（試験治療下で）発現した有害事象