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アドベイト静注用キット 臨床成績
~小児試験(第Ⅱ/Ⅲ相試験)(海外データ)~
承認審査時評価資料/再審査評価資料のため掲載していますが、承認された用法・用量外の成績を含みますのでご留意ください。
Last Update:2020.00
小児試験(第Ⅱ/Ⅲ相試験)(海外データ)7)、8)
7)小児試験(承認時評価資料)※
8) Blanchette VS, et al.: J Thromb Haemost, 6: 1319-1326, 2008
著者にバクスター社(当時)より利益受領している者及び社員が含まれる
※:承認時提出資料の最終解析版を論文より掲載、安全性は社内資料
- 【目的】
- 6歳未満の中等症型~重症型のPTPs血友病A患者における本剤の薬物動態、有効性及び安全性の評価
- 【試験デザイン】
- 第Ⅱ/Ⅲ相試験(前向きオープンラベル非対照試験)
- 【対象】
- 6歳未満のPTPs(実投与回数≧50回、血漿中FVIII活性≦2%)血友病A患者53例
- 【投与方法】
- 本剤を、①25~50 IU/kgを3~4回/週による標準定期補充療法、②医師が決定した用法・用量による定期補充療法、③出血時に医師が決定した用法・用量のいずれかで、少なくとも50実投与日以上または6ヵ月間静脈内投与しました。
- 【評価項目#】
- 定期補充療法または出血時投与における本剤の有効性、安全性及び薬物動態
- 【解析計画】
- 統計学的な検定は適用しませんでした。
- 【判定基準】
-
止血効果は下表の基準に従い評価しました。
評価 |
基準 |
著効 |
単回投与で約8時間以内に痛みの明らかな消失あるいは(及び)出血の客観的徴候の明らかな改善 |
有効 |
初回投与後約8時間以内に痛みの軽減あるいは(及び)出血の改善 完全な消失のためにはさらに1回以上の投与が必要となる場合がある |
やや有効 |
初回投与後約8時間以内にわずかな有効性を認めるが、さらに1回以上の投与が必要 |
無効 |
改善なし、あるいは悪化 |
- 【結果】(評価項目#)
-
- 評価対象となった出血354件中「著効または有効」は332件(93.8%)、「やや有効」17件(4.8%)、無効0件及び不明5件(1.4%)でした。
- 外科手術または侵襲的処置時の術中及び術後の止血効果は、7例中5例で評価可能であり、5例中3例は著効または有効と評価されました。
- 本試験において副作用の発現は認められませんでした(DIの安全性情報を参照)。
- 本剤投与例において、血液凝固第Ⅷ因子インヒビターの発現を含む重篤な副作用は認められませんでした。
# 主要/副次は設定されていません。
本剤の承認された用量は「通常、1回体重1kg当たり10~30国際単位を投与するが、症状に応じて適宜増減する。」です。
- 7) 小児試験(承認時評価資料)
- 8) Blanchette VS, et al.: J Thromb Haemost, 6: 1319-1326, 2008
使用上の注意等は「添付文書」をご参照ください。
臨床成績
~PTPsを対象とした国内外の臨床試験における第Ⅷ因子インヒビター発生状況~