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会員限定 アドベイト静注用キット 臨床成績
~小児試験(第Ⅱ/Ⅲ相試験)(海外データ)~

承認審査時評価資料/再審査評価資料のため掲載していますが、承認された用法・用量外の成績を含みますのでご留意ください。

Last Update:2020.00

小児試験(第Ⅱ/Ⅲ相試験)(海外データ)7)、8)

7)小児試験(承認時評価資料)※
8) Blanchette VS, et al.: J Thromb Haemost, 6: 1319-1326, 2008
著者にバクスター社(当時)より利益受領している者及び社員が含まれる
※:承認時提出資料の最終解析版を論文より掲載、安全性は社内資料

【目的】
6歳未満の中等症型~重症型のPTPs血友病A患者における本剤の薬物動態、有効性及び安全性の評価
【試験デザイン】
第Ⅱ/Ⅲ相試験(前向きオープンラベル非対照試験)
【対象】
6歳未満のPTPs(実投与回数≧50回、血漿中FVIII活性≦2%)血友病A患者53例
【投与方法】
本剤を、①25~50 IU/kgを3~4回/週による標準定期補充療法、②医師が決定した用法・用量による定期補充療法、③出血時に医師が決定した用法・用量のいずれかで、少なくとも50実投与日以上または6ヵ月間静脈内投与しました。
【評価項目#
定期補充療法または出血時投与における本剤の有効性、安全性及び薬物動態
【解析計画】
統計学的な検定は適用しませんでした。
【判定基準】
止血効果は下表の基準に従い評価しました。
評価 基準
著効 単回投与で約8時間以内に痛みの明らかな消失あるいは(及び)出血の客観的徴候の明らかな改善
有効 初回投与後約8時間以内に痛みの軽減あるいは(及び)出血の改善
完全な消失のためにはさらに1回以上の投与が必要となる場合がある
やや有効 初回投与後約8時間以内にわずかな有効性を認めるが、さらに1回以上の投与が必要
無効 改善なし、あるいは悪化
【結果】(評価項目#
  • 評価対象となった出血354件中「著効または有効」は332件(93.8%)、「やや有効」17件(4.8%)、無効0件及び不明5件(1.4%)でした。
  • 外科手術または侵襲的処置時の術中及び術後の止血効果は、7例中5例で評価可能であり、5例中3例は著効または有効と評価されました。
  • 本試験において副作用の発現は認められませんでした(DIの安全性情報を参照)。
  • 本剤投与例において、血液凝固第Ⅷ因子インヒビターの発現を含む重篤な副作用は認められませんでした。

# 主要/副次は設定されていません。

本剤の承認された用量は「通常、1回体重1kg当たり10~30国際単位を投与するが、症状に応じて適宜増減する。」です。

  • 7) 小児試験(承認時評価資料)
  • 8) Blanchette VS, et al.: J Thromb Haemost, 6: 1319-1326, 2008

使用上の注意等は「添付文書」をご参照ください。

臨床成績
~PTPsを対象とした国内外の臨床試験における第Ⅷ因子インヒビター発生状況~